大脑重启：基因疗法逆转小鼠阿尔茨海默病记忆丧失
加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员开发了一种针对阿尔茨海默病的基因疗法，可以帮助保护大脑免受损害并保持认知功能。 与针对大脑中不健康蛋白质沉积物的现有阿尔茨海默病治疗方法不同，这种新方法可以通过影响脑细胞本身的行为来帮助解决阿尔茨海默病的根本原因。 阿尔茨海默病影响着全球数百万人，并且当异常蛋白质在大脑中积聚时发生，导致脑细胞死亡以及认知功能和记忆力下降。 虽然目前的治疗方法可以控制阿尔茨海默病的症状，但新的基因疗法旨在阻止甚至逆转疾病进展。 研究人员通过研究小鼠发现，在疾病的症状阶段进行治疗可以保留海马依赖性记忆，这是阿尔茨海默病患者认知功能的一个重要方面，通常会受损病人。 与同龄的健康小鼠相比，接受治疗的小鼠也具有相似的基因表达模式，这表明该治疗有可能改变患病细胞的行为，使其恢复到更健康的状态。 虽然需要进一步的研究将这些发现转化为人体临床试验，但基因疗法提供了一种独特且有前途的方法来缓解认知能力下降和促进大脑健康。 该研究发表在 Signal转导和靶向治疗由资深作者、加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学教授、退伍军人事务研究职业科学家 Brian Head 博士和共同高级作者 Shanshan Wang 医学博士领导。 博士，加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学助理教授。 该基因治疗技术于 2021 年由加州大学圣地亚哥分校授权给 Eikonoklastes Therapeutics。 Eikonoklastes 被 FDA 授予孤儿药资格认定 （ODD），用于肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 的专利基因疗法，也称为 Lou Gehrig 病。